لأول مرة في إسرائيل: مستشفى شيبا يُطوّر دواءً وراثيًا فريدًا لطفلة مريضة

طوّر فريق متعدد التخصصات من الباحثين والأطباء من شيبا دواءً مُخصّصًا، قائمًا على العلاج بالحمض النووي الريبوزي (RNA)، لعلاج الطفلة آيالا، البالغة من العمر 8 سنوات، والتي تُعاني من مرض نادر في النمو العصبي.

 تُعد هذه المرة الأولى في إسرائيل، وإحدى المرات القليلة في العالم، التي يُطوّر فيها دواء وراثي فريد لمريضة. شُخّصت آيالا وهي رضيعة بمرض يُسمى اضطراب النمو العصبي GNAO1، والذي يُسبب تأخرًا شديدًا في النمو، وحركات لا إرادية، وأحيانًا نوبات صرع.

منذ البداية، كانت آيالا في دار رعاية، وعلى مر السنين ساءت حالتها الصحية - فهي مقعدة على كرسي متحرك، ولا تستطيع الكلام، وتعاني من خلل في وظائف يديها.

 صُنع الدواء وفقًا لممارسات التصنيع الجيدة (GMP)، وخضع لاختبارات سمية مُكثّفة. بعد الحصول على الموافقة، تلقت الطفلة الأسبوع الماضي الجرعة الأولى من العلاج عن طريق الحقن، بجرعة منخفضة نسبيًا في البداية، ولكن من الصعب التنبؤ بتأثيره.